2014年，卫计委把权力收到中央，所以实验需要按照卫计委的要求去做，包括一期、二期临床。到了2015年，这个权力反而下放了，原因可能是审批时间会过长。

　　另外，目前从事这个行业的人数并不是那么多。医疗的投资周期比较长，一般需要2-3年见收益，尤其是做药或平台医疗技术的，至少需要五年以上，甚至十年，才会见到可观的收益。

　　所以，在这两个层次，阻碍了国内基因治疗这个领域的发展。

　　还有一个问题，在国内基因治疗的审批监管，目前还不是像欧美那么健全。

　　我们需要投入大量的时间、精力和团队去做一个罕见病的药物，同时面临的是一个不十分健全的监管。所以，挑战还是蛮多的。

　　孙隽：我入行的时候做的是基因检测。印象比较深刻的是，我曾经参加了一场血友会病友协会的一个讲座，当时协会主席就是一个血友病的患者，我去给他们科普基因检测的知识。

　　我发现，绝大多数血友病患者都可以正常的结婚生子，但需要终身注射凝血因子。血友病其实是单病的一种，属于比较罕见的，其实就是一个基因凝血因子发生问题了，不能正常的合成凝血因子。所以，他们比较容易出血。但是，只要注射凝血因子，他就可以很正常的生活。

　　我当时的想法就是，这些人原本可以过上很好的生活，但如果不需要注射，而需要从基因层面上把他有缺陷的基因修正过来，可以让他们完全可以像正常人一样生活，当时就产生这么一种愿景。

　　非常可喜的是，这几年来基因治疗技术这么飞速的发展。

　　从技术的层面上来讲，现在做的基因治疗一方面是你的基因发生缺陷，赶紧把它修正了。另外一方面是补足型或者抑制型，对于某些病，比如刚才提到的阿尔兹海默症，发现存在的一个共性就是淀粉蛋白的过量凝聚。在这种情况下，我们就可以把相关的基因关闭，从而抑制病情。这属于两个层面。

　　因此，无论怎么样，从上游角度来讲，你得先知道这个病的基因上到底出了什么问题——关联性必须是正确的，才可以继续往下游去走。

　　回答主持人的问题，目前国内轰轰烈烈的精准医疗，其实大多数还在上游检测的阶段，精准基因也是专注于单基因病的基因检测。为了将上游做的更好，我们需要把病因非常明确的定位出来，到底基因哪里出问题了，然后再往下游对基因进行调整和修饰。

　　对于基因治疗方面，目前国内获批的技术在飞速的发展，市场也非常饥渴。去年，一个罕见病的药物在9个月内就在美国获批了（飞速获批），原因是患者推动的，也就是说市场很饥渴。

　　但在中国，个人认为，最大的问题是资本市场的观望，可能大家对这个领域的认知度、认可度不是那么高。另外，获政府批准这么一个崭新的东西，相关的监管部门团队需要一定程度的积累，对技术的风险也需要一定时间的评估。但我相信，这个领域首先技术上可行，因为患者一定会获益，市场也在那里。

　　因此，我觉得，这个行业是值得坚守的，并且一定会稳步前进的。

　　袁大巍：我先简单介绍一下基因免疫治疗，也给大家分析一下为什么它可行，为什么它有些地方不可行。

　　父母遗传的突变叫生殖系统突变，在人体内是一半一半的。细胞复制过程中的错误也可以遗传下去，这种错误也叫体细胞突变，不会遗传给孩子。

　　基因免疫治疗，就是把这些基因错误产生的疾病去除掉。为什么我们经常会提到阿尔茨海默症或者贫血综合症？就是因为它是单基因引发的疾病，这实际在人类中是比较少见的。因为人类作为复杂的群体，一个基因出现了问题，经常会有其它基因替代。

　　实际上，我们面临更多的是复杂基因的变异，比如癌症，经常会有2-8个驱动基因同时变异，才能患癌。