入选全球50大最聪明公司的“医药黑马”，Regeneron几度沉浮后终获技术突破

2017-07-29 15:03 来源:麻省理工科技评论 技术 /药物 /疾病

原标题：入选全球50大最聪明公司的“医药黑马”，Regeneron几度沉浮后终获技术突破

在前不久发布的《麻省理工科技评论》年度全球50大最聪明公司中，生物制药公司再生元制药（Regeneron）榜上有名，位列第九，是当之无愧的将商业与科研的完美结合的企业。

与其它的生物类公司相同的是，Regeneron 同样标榜成熟的技术和精益的研发，他们不仅在内科药物的研发上积累颇深，而且还积极探索 DNA 在疾病治疗中的关键地位；但与其他公司尤其是巨头企业所不同的是，Regeneron 似乎摆脱了生物医药行业“周期长、投入大、回报慢”的魔咒，凭借着 Trap 和 VelocImmune 技术平台的优势，在强敌环饲的竞争中闯出了一条自己的道路。

从经营的角度来看，Regeneron 每款新药的研发成本都降至了业界的最低水平，根据《福布斯》曾做过的一份分析报告显示，研发实力稍雄厚的公司花在每款药物上的研发费用平均达到 43 亿美元，而对巨头来讲，这一数字普遍会更高，例如默沙东为 55 亿美元，辉瑞为 78 亿美元，赛诺菲更是高达 100 亿美元。

相较之下，Regeneron 平均每款药物 7.36 亿美元的研发费用则显得少之又少。随之而来的更是令人咋舌的收入与不断攀升的市值——2016 财年的收入为 49 亿美元，净收益接近 9 亿美元，市值超过 500 亿美元。而这一切正是归功于两大技术平台的作用。

图丨Regeneron的创始人George Yancopoulos（左）和Leonard Schleifer（右）

简单来讲，Trap 技术平台就是使用人为干预的手段来有效阻断人体内细胞因子和生长因子的生长，进而达到疾病治疗的目的。因为在人体细胞中，细胞因子和生长因子的水平过高会引起各种潜在性的疾病，其中最典型的就是会引发类风湿性关节炎的肿瘤坏死因子以及会破坏人体免疫系统、诱发哮喘的白细胞介素 -4和白细胞介素 -13。

所以，要想达到疾病治疗的目的，那最重要的工作就是要降低人体内这些细胞因子和生长因子的水平，而 Yancopoulos 团队所开发的人为“捕获”人体内细胞因子和生长因子，从而降低这些致病因子水平的技术也就是作用显著的Trap技术平台。包括非常畅销的眼科药物 Eylea 就是基于该平台开发的。

图丨Regeneron的爆款眼科药物 Eylea

值得一提的是，Eylea 可谓是 Regeneron 的明星产品，该药品的销售收入可以占到公司全部药品销售收入的9成以上，相关的收入也占到了公司整体营收的接近80%。已经变成了Regeneron的支柱。

而除了 Trap 技术平台之外，另一个同样十分重要的技术就是 VelocImmune，它在简化单克隆抗体新药的研发工艺和提高研发新药品质等方面会起到非常重要的作用。最终将能大幅提升单克隆抗体产品的生产速度和效率，包括最终产品的治疗效果也都会有大幅提高。

图丨VelocImmune技术平台图解

一般来讲，对人类健康十分有帮助的单克隆抗体都会选择在小鼠体内培养，最后生成一种可以应用于人体的抗体药物，但在这一过程中，氨基酸序列的转换是一个十分费力的过程，只能通过人工的手段逐一操作。而利用 VelocImmune 技术，可以一次性的将 600 万个 DNA 字符的人类 DNA 植入实验老鼠基因组内，从而快速生成可用于人体的抗体药物，相较于之前，整个研发的进程缩短了数个月的时间。

甚至连美国国立卫生研究院（The National Institutes of Health）因为这项技术而大力资助了再生元，以此利用这项技术来识别 3,500 个基因的功能。知名药企赛诺菲更是因为认识到了这个技术平台的巨大潜力，毛遂自荐的成为 Regeneron 抗体产品的研发推广的合作伙伴。

图丨美国国立卫生研究院（The National Institutes of Health）