这项研究使用的是小鼠受精卵，通过显微注射将 Cas9 等相关元件注射到细胞中。同时，文章通过全基因组测序分析了 indels 和SNVs。无论是实验条件还是分析方法都和此前研究有很显著差别，不能直接用来比较。

此外，这个文章作为一篇correspondence也不是（或者不需要）很系统，它只是给大家这么一个信息，实验完整性相对此前的很多研究还是有一定差距。

一个研究能进入临床试验，说明前期相关研究人员的工作非常系统。在中国现有法律的规定下，如果要通过临床试验的审批流程，研究数据要非常扎实，在研究系统性上往往要远远超过一篇高水平的文章能提供的信息。

如果你看一下这篇论文，会发现作者在遣词造句的时候非常谨慎小心，只是希望让大家意识到全基因组测序的重要性，除此之外没有多余的评论，更没有认为这篇文章会对相关的临床试验有任何指导意义。

医疗技术能进入临床，说明无论是从医院的角度、国家的角度，还是实验室自己信心的角度来说，都已经看到了非常确凿的依据。系统性、具有生物相关性的研究，将对今后的临床实验更具有指导意义。

图丨哥伦比亚大学研究团队的实验结果数据比对

问：这篇文章会对行业产生什么样的影响？

刘佳：这篇文章主要讨论的是基因编辑的检测方法，证实了通过全基因组测序可以揭示出非预期的“脱靶”效应，特别是单核苷酸突变。但是对Cas9 的好坏，以及基因编辑本身的安全性等问题没有进行讨论。文章主要希望表达的内容是，全基因组测序这一之前不是很常用的方法，可以更全面地分析CRISPR/Cas9 地脱靶效果。

此项研究给行业带来的最大变化是，科研人员在对 Cas9 基因编辑结果分析时将更多地考虑全基因组测序，并分析除了核苷酸插入与缺失之外的单核苷酸突变。

对科学界来说，这篇文章报道了一个案例，不能否定整个行业。Cas9 作为一个强大的工具，在很多地方都有不同层面的证据支持它的有效性，换句话说，j2直播，它已经有系统性的证据进行支持。而反观这篇文章，本身并不是系统性的工作，只是举出了一个观测案例。作者也没有试图质疑整个领域。

事实上，CRISPR/Cas9技术从 2012 年出现到现在，已经出现过很多次类似的“危机”，如“脱靶”效应等。但是，每次“危机”都伴随着技术的改进与提升。

总之，这篇文章对基因编辑结果的检测手段提出了讨论，对整个基因编辑领域的健康发展很有好处，对整个行业起到了非常积极的推动作用。研究没有否定基因编辑行业的之前的工作，只是提升了行业标准。

Cas9 从 2012 年才开始得到应用，现在生物领域只要做生物医药的基本都会使用这一工具。短短 5 年时间就发展成现在这样的规模，非常罕见。正是因为如此，Cas9检测方法的提升可以让整个生物医学领域都受益。

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