目前临床广泛使用的治疗方案，是至少三种药物的组合，常用的一线推荐方案是二种核苷类逆转录酶抑制剂加上一种非核苷类逆转录酶抑制剂、或有利托那韦激动的蛋白酶抑制剂，或整合酶抑制剂。这些治疗方案可以将HIV-1抑制到在血浆、精液等检测不到的水平，维持或恢复人体免疫功能，延长患者的寿命、提高生活质量，减少HIV-1的传播。

　　遗憾的是，目前抗病毒治疗还无法根治艾滋病，会带来不同程度的药物毒副反应，诱导产生耐药毒株。尽管如此，它仍是经实践证明的最为有效的治疗控制手段。自从1995年高效抗病毒联合疗法（鸡尾酒疗法或HAART）被采用以来，艾滋病发病率和死亡率持续降低了70%，使一种判了死刑的疾病，转为一种可以治疗的慢性疾病。但是，受到专利和昂贵价格等方面的限制，高效抗病毒联合疗法对于第三世界的绝大多数艾滋病病人来说，是可望而不可及的事情。自2003年我国启动免费抗病毒治疗以来，数以万计的感染者已得到了免费治疗，大大提高了感染者的健康水平和生活质量，也大大降低了传播几率。

　　需要指出的是，由于专利等多种原因，我国的抗艾滋病药物的种类和使用的便捷程度，比起世界上发达国家还有较大的距离。加之部分感染者的依从性较差，直接导致耐药株的出现与传播。据最新的研究显示，部分地区的耐药率已经超过20%，这使我国本来就非常有限的抗艾滋病药物在这些病人中失去疗效，并增加了耐药株传播的风险。

　　现有的抗艾滋病药物暴露出了一些不足之处。比如：1）无法彻底从体内清除艾滋病病毒，致使停药后病毒载量急剧反弹，因此病人必须终身服药；2）不同的药物有不同的毒副作用，如恶心、呕吐等消化道反应，骨髓抑制导致血色素下降、肝功能损伤，体内脂肪代谢部分紊乱，皮疹、眩晕、多梦等程度不等的不良反应；3）具有广泛的耐药性问题，不能单独或二药使用，必须是至少三种或以上的药物联合使用。艾滋病病毒一旦产生耐药突变，对同一类药物还可能有交叉耐药反应，由此导致整个类别药物药效丧失；4）与很多其他的药物有药物相互作用，如可以使抗结核药物利福平的血药浓度大大下降，使得联合配药与用药过程相当复杂，直接导致病人依从性差，治疗达不到预期效果等。现有药物的这些不足之处迫使人们不断探索HIV-1新的治疗靶点及新的综合治疗方案。

5唯一的根治案例与“功能性治愈”

　　如上所述，HIV-1变异和整合是根治艾滋病的最大障碍之一。不仅如此，携带整合病毒的细胞还可以形成“静止”状态，从而逃逸人体免疫和药物的识别，而达到潜藏的目的。精确诊断、激活和清除这些潜藏细胞才能达到“根本的治愈”。从现有的技术和能力上看，我们正在逐步锁定这群细胞，并通过更加精准的“激活”和“杀伤”方法，力争清除这些潜藏的细胞，但目前离根治的终极目标仍有相当的差距。

　　但是，一个“柏林病人”的病例提示了利用其他手段可达到根治目标的可能。这位“柏林病人”感染HIV-1十几年，一直接受药物治疗，虽然其血液中的病毒得到了有效控制，但仍然有潜藏的HIV-1存在。不幸的是，他又被诊断出白血病，被两种“绝症”困扰着。其医生决定对其进行骨髓移植治疗，并大胆推则，如果能从骨髓配型的捐献者中找到一个HIV-1第二受体CCR5的缺失者，其CD4+T淋巴细胞将会天然地抵抗HIV-1的感染，最终使得该病人在接受为了治疗白血病而实施的骨髓移植手术后，其体内的艾滋病毒也可能跟着一起消失。后来，这个推测得到了证实，“柏林病人”在治疗三年后，体内的HIV-1彻底消失了，成为世界上第一个也是唯一一个根治了艾滋病的感染者。这一结果被分别发表在世界著名的《新英格兰医学》和《血液》杂志上，引起了全世界的震惊（图5）。需要指出的是，这种治疗方法虽然有效，但找到CCR5缺失者骨髓及配型的机遇少得可怜，再考虑到骨髓移植本身的高昂费用和手术风险，不具有推广的普遍意义。

　　但科学家们认为，“柏林病人”提出了一种潜在的根治艾滋病的新思路。如果能够通过有效的手段把骨髓造血干细胞或T淋巴细胞的CCR5基因敲除并回输给感染者，那么，这些细胞会在体内免受HIV-1的感染，正常复制及行使功能，继而渐渐取代已被HIV-1感染的T淋巴细胞，从而达到根治的目标。新一代的基因编辑技术和应用，一定能在艾滋病根治的方向上发挥关键的作用。此外，在根治艾滋病极其困难的前提下，科学家们还提出了“功能性治愈”的目标，即通过多种治疗和干预手段，达到对病毒的一种长期稳定的控制状态，即使停药之后，病毒量也不反弹。针对这个目标，多种研究策略正在研究之中，包括极早期抗病毒药物治疗、免疫治疗和治疗性疫苗等等。

　　图5 “柏林病人”的艾滋病得到根治的结果被分别发表在《新英格兰医学》和《血液》杂志上

6疫苗和保护性抗体的研制任重道远