2015年8月,国务院下发的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》要求,严格控制市场供大于求药品的审批,争取2016年底前消化完积压存量,尽快实现注册申请和审评数量年度进出平衡,2018年实现按规定时限审批。随后,食药监总局开通了绿色通道。 背景知识:地中海贫血 地中海贫血是一种少见的遗传性血液病,多发于地中海沿岸,中东、中亚和东南亚等地区国家,我国以广东、广西和海南省发病率最高。根据一项2012年广东省地贫防控项目基线调查数据显示,广东户籍人口中地贫基因携带率约16.8%,另外,有媒体报道,广西“地贫”基因携带者超过20%。今年3月发布的《中国地中海贫血蓝皮书(2015)》显示,全国有3000万名“地贫”基因携带者。
患儿多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,其中重型β地贫须终生输血维持生命。如不治疗,多于5 岁前死亡。 2014年,云南文山一位父亲通过烧草药火熏的方式给患有β地中海贫血(重型)6岁的女儿做治疗的新闻曾引爆网络,引发社会广泛关注。
广东省地中海贫血防治协会会长、南方医科大学附属南方医院儿科主任李春富教授对南方日报介绍,地贫是导致广东出生缺陷的头号疾病,通常重型β地贫的治疗有两种选择,一是输血替代治疗,即终生输血和使用除铁剂;二是造血干细胞移植。终身输血是大部分重型地贫患儿的选择。而长期的输血会并发含铁血黄素沉着症,过多的铁会沉着于心肌和其他脏器,最严重的后果是心力衰竭和肝纤维化及肝功能衰竭,是导致患儿死亡的重要原因之一。 近年来,地贫患者问题也已经引起政府部门的重视,广东于2011年设立了广东省地中海贫血预防控制项目,连续10年,每年投入3500万元,在全省范围内实施地贫防控工作。今年9月,海南省人民政府办公厅印发《海南省健康扶贫工程实施方案》,将地中海贫血报销纳入重点任务,12月10日起,患者将可享受一定额度的医保报销。 本文来源:搜狐公众号极光 未经许可请勿转载 (责任编辑:本港台直播) |