去年 9 月，位于达拉斯的Abeona Therapeutics公司批准了这项来自Gray实验室的技术，而现在这项技术正在进行临床试验。Gray认为，越来越多的罕见病小孩家长和家庭成员开始对基因疗法感兴趣了，因为最近罕见病的临床试验十分成功。

　　基因疗法的未来

　　“用基因疗法来修正突变的基因，在罕见病群体中已成为了一个热门话题。”美国国家罕见病组织教育倡议部副主席Mary Dunkle说到，“‘治愈’罕见病，这样的说法相当诱人。”

　　长期以来，很多罕见病治疗的研究，都是病人群体以及组织募集资金和基金得以进行的，Dunkle说到。“我们并不感到意外，这些罕见病小孩的父母亲，愿意做任何他们能做的事，只要能够救他们孩子的命。”她补充到，“对他们来说，时间每分每秒都在流逝，atv，他们有强烈的紧迫感。”

　　“我看到了一种改变，病人和家长们的改变，他们可以自己和疾病作斗争，支持新的治疗手段的开发。”他说。“并且，基因诊断的价格越来越便宜，很多疾病可以更早得被诊断和发现。”Gray补充说，“这样我们就能更早地介入治疗。”