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哲人、数学家帕斯卡尔说过：不要只在意寿命的延长，还要给有限的岁月带来充分的活力。 在各国文化里，都有对长生不老的幻想及描绘； 有时光倒流、青春永驻的愿望；也有医治百病、起死回生的万灵仙丹。而这一切在今天似乎都将成为现实，一家神秘的初创公司正努力突破器官修复的瓶颈，一旦成功，将是全人类的福音。 时至今日，这家叫BlueRock Therapeutics的新一代再生医学科技公司网站还没搭建完毕，执行总裁空缺，没有员工。但是，这并不影响一个事实：它从一开始就万众瞩目。
2016年12月12日，药企巨头拜耳制药（Bayer AG）和健康科技投资公司Versant Ventures斥2.25亿美元巨资，成立BlueRock Therapeutics，主攻干细胞治疗。 这是历史上生物科技初创公司拿到最大数额的A轮融资之一。“这是一个奇葩”，硅谷银行英国分行的健康与生命科学主管Nooman Haque说，“生物科技初创公司平均只能拿到1000万到2000万美元作为启动资金。”
以上关于BlueRock Therapeutics的融资信息来自CrunchBase 该公司主要创始人包括：干细胞生物学权威专家 Gordon Keller；心肌细胞治疗先驱 Michael A. Laflamme；2015年“麦克阿瑟天才奖”得主、曾使用iPSC分化出多巴胺能神经元并治好了小鼠中的帕金森症的 Lorenz Studer；神经外科医生Viviane Tabar。
如此强大的明星阵容和资金投入让拜耳制药生命科学中心主管Axel Bouchon也不禁感叹，“专注于取得巨大的科研进步，无需考虑经费问题。” 那么，究竟是什么技术让BlueRock Therapeutics的起点如此之高呢？ BlueRock Therapeutics的核心为诺奖技术——诱导多能干细胞（iPSC）。多能干细胞是生物体内可以无限分裂并可以分化成任何组织的一群细胞。它们唯独不能做的，就是像胚胎干细胞一样“造人”。因为它们拥有修复组织的潜力，多能干细胞在再生医学上得到极大重视。
然而，生物学以往认为，只有植物细胞，才能完成去分化和再分化过程，回到多能干细胞状态再分化成其他组织；而动物细胞只能不断继续分化的命运，直到终老。 在2006年，仅仅10年前，这一曾经被写入教科书的生物学“常识” 被日本京都大学山中伸弥教授打破：他从24种与多能干细胞功能相关的转录因子中，找到四个对逆转已分化细胞充分必要的转录因子：Oct4，Sox2，cMyc和 Klf4，成功使它们去分化成多能干细胞。这四个重编程因子后来被称为“山中因子”。 2012年， 山中伸弥因为iPSC 技术贡献荣获诺贝尔奖。
山中伸弥 iPSC技术从2006年发表以来一直备受瞩目，“山中因子”的经典配方也被后人持续更新，甚至发展出单纯小分子诱导版本。从临床角度，iPSC技术最大的优势就在于，可以避免使用伦理争议性较大的胚胎干细胞，一点皮肤，一点毛囊就可以转变成任意体细胞。 “我们仍需研究判断，哪些多能干细胞类型更安全、更有效。对于iPSC，我觉得公众不会反对，当然这建立在我们开发出基于这些细胞的安全、有效和价格合理的疗法之上。”BlueRock Therapeutics的心脏再生医学专家Michael A. Laflamme博士告诉DT君。
Michael A. Laflamme博士 理论上，每个人都可以“定制”自己专属的iPSC细胞系，为自己量身打造要换的“零件”。结合近年兴起的类器官体培养和3D打印，科幻故事里的器官工厂似乎正在变得真切。 (责任编辑：本港台直播) |
