美国男孩卡麦隆·哈丁（Cameron Harding）出生未满月就被诊断为脊髓性肌萎缩。这是一种遗传性疾病，患儿的运动神经元受损，一般活不过两岁。但卡麦隆的情况极为严重，可能无法活过一岁。就在七周大时，他参加了一项临床药物实验，两个月后，他已经能够转头够到玩具，这是前所未有的进展。

　　卡麦隆接受的药物叫作Spinraza，由Biogen和Ionis制药公司研发，去年圣诞前刚刚在美国获批上市，有可能成为新一代药物——RNA制药的突破性产品。该药物是一种化学增强的RNA链，通过分子生物中的“反义”机制起作用，可以与卡麦隆体内细胞中的镜像RNA相匹配，从而使他的身体正确组装神经细胞所需的蛋白质。

　　在我们体内，DNA的遗传信息编码被翻译成mRNA（信使RNA）。mRNA漂浮在细胞体内，充当信息模板，用以指示蛋白质的制造。药店里售卖的绝大多数药都直接作用于蛋白质，而基因治疗则设法用新的DNA指令来替代旧的DNA指令。

　　但Spinraza这样的药物是利用RNA去封锁、修正已有的RNA信息，或添加新的信息。来自加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院的史蒂文·道迪（Steven Dowdy）说，这种方法的最大挑战是，经过几十亿年的演化，细胞可以很好地保护RNA免受外界环境的影响，为了与已有的RNA“沟通”，制药公司的化学家付出了多年的努力。

　　RNA制药已经发展20余年了。自20世纪60年代开展对RNA的研究以来，该领域逐步成为诺奖的热门领域，但它在医疗方面的进展一直相当缓慢。RNA治疗第一次获批是在1998年，Ionis制药公司（即，过去的Isis Pharmaceuticals）推出了治疗侵扰AIDS患者的眼部病毒的方案。

　　但随着鸡尾酒疗法的问世，该方案立刻变得无足轻重了。不过，支持者认为，卡麦隆的出色恢复标志着，RNA药品已经成熟，可以跻身为化学药品和生物技术药品之外的第三类药品。

　　“现在，RNA治疗是医疗的未来。”道迪如是说。他承认自己慢慢变成了RNA制剂的拥趸——他的实验室研究的就是RNA。但他认为，化学的先进性最终导致了化学药物更容易操作。他说：“我们还有很多工作要做，不过未来将会带来巨大的改变。”

　　一些投资者也是这样认为的。据报道，一家私营医疗公司ModernaTherapeutics已筹集了近20亿美元，用于开发一个发明RNA新疗法的“平台”。总的来说，超过150个正在进行的临床试验正在使用RNA来治疗癌症、感染、激素问题和神经系统疾病，直播，包括亨廷顿舞蹈症。

　　Alnylam生物技术公司致力于研发阻断信使RNA的技术。自2002年成立以来，该公司已投入了约15亿美元，但仍未完成第一款产品。今年1月，一篇发表于《新英格兰医学杂志》的文章声称，Alnylam公司研发的一种药物可以一次性降低胆固醇水平长达6个月。

　　RNA药物也存在严重的副作用，考虑到其安全隐患，有些RNA药物已撤出了人体试验。去年10月份，Alnylam公司不得不停止对一项药物（名为Revusiran）的大规模研究，因为参与该药物试验的多位ATTR淀粉样变性（一种遗传性代谢疾病）患者死亡，原因不明。

　　Alnylam公司前高级主管蕾切尔·迈尔斯称，RNA药物面临的一个问题是，有些疾病明明有其他的治疗方案，但制药公司却总想上RNA药物。相反，她认为，在面对卡麦隆这样的情况时，RNA治疗才更可能获得成功，因为此类情况无法轻易采用任何其他方式来治疗。

　　“RNA治疗有一个问题，那就是大多数人在做的东西其实都已经有其他竞争药物了，有其他分子可以实现了。”她说：“只有在找不到更好的疗法的时候，你才会说‘哦，我的天，我们真的可以用RNA药物改变世界，改变一个人的生命’。”

　　除Spinraza外，去年还有一种类似原理的药物在美国获批上市：Sarepta 制药公司开发的Exondys 51，用于治疗肌营养不良症。在大量患儿父母的极力主张下，美国食品药品监督管理局（FDA）不得不批准该药品上市，尽管只有十分微弱的证据表明它有效。

　　不过，Spinraza的疗效很不错。根据一位专家的说法，它的效果“如同拉撒路复活”（译注：圣经中耶稣复活了乞丐拉撒路），但并不是简单的、一劳永逸的治疗方法。患者每4个月就要通过腰椎穿刺注射一次药物，需要持续一生，而注射费用高达每年37.5万美元。