CureDunchene基金会是一家位于加州的慈善机构。鉴于科学家已经通过改变细胞内DNA编码成功治疗了患肌肉萎缩症的小鼠，CureDunchene表示，将投资500万美元在初创公司Exonics Therapeutics上。

　　“我们寻找的是能彻底修正 DNA 的编码错误的方法。”该公司的首席执行官Jak Knowles医生说。

　　Knowles称，他们希望能尽快在肌肉萎缩症患者身上进行 CRISPR 治疗的临床试验。CRISPR 是一种 DNA 编辑技术，可以把正常 DNA 运送到患病小孩的肌肉细胞内，也许就可以修复相关的编码错误，这将会影响每3500个出生的男孩中就有一位的肌萎缩症患者。

　　初创公司 Exonics 的建立，一方面说明了病人们对 CRISPR 寄予厚望，另一方面也体现了慈善机构开始直接资助新药研发的趋势，引起了所谓的“公益创投”风潮，这可能是一项高收益的投资。

　　在 2014 年，囊性纤维化基金会花费 1.5 亿研发的新药Kalydeco的专利，卖出了高达33亿美元。

　　单笔500万美元的投资，开奖，已经是CureDuchenne基金会有史以来对一家公司投入的最大金额了。这也说明了，基金会相信基因编辑可以超越传统的肌肉萎缩症药物治疗。Knowles说到：“CRISPR不再是什么效果甚微的药物，而是一件有巨大影响的事情！”

　　Exonics会支持德州大学西南医学中心Eric Olson的研究。正是他们的研究运用CRISPR技术在小鼠中治好了肌肉萎缩症，给了病人希望。

　　显微镜下普通肌肉纤维中的肌缩蛋白（红色）。患肌肉萎缩症的病人缺失肌缩蛋白。

　　Olson说，他下一步就是要在更高级的动物中试验，比如狗或猴子。“如果结果和我们预料的一样好的话，我们就会在人身上开始试验。” Olson是Exonics的共同创办人，也拥有公司的股份，atv直播，但Exonics公司没有给出具体什么时间会进行人体的试验。

　　Olson表示，他本可以从传统的投资人那获得经费，或者和大型生物技术公司合作，但是他还是决定和基金会合作。因为他觉得一个由患者组成的机构，会让技术更快转为治疗。“我每天都收到来自患者母亲的邮件”，Olson说，“我想，这鞭策我以最大效率前进。”

　　目前，CRISPR的药物技术开发主要被三家生物技术公司占据——Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics——这三家公司都在马萨诸塞州的剑桥市，已经融资超过10亿美元。

　　Editas 和 CRISPR Therapeutics 这两家公司把肌肉萎缩症列为他们感兴趣治疗的疾病，但不是首要针对的疾病。他们主要开发治疗失明、血压疾病、肝脏疾病和癌症的方法。

　　Knowles 表示，CureDuchenne基金会担心肌肉疾病得不到大型生物技术公司足够的关注。“我们希望能够加快研究的进程，我们不像大型公司那样，对疾病进行重要性分级，我们只专注于肌肉萎缩症。”

　　更多的患者团体可以“孵化”他们自己的CRISPR计划。因为CRISPR有多方面的用途，可以用于治疗十分罕见的遗传疾病，其中大部分疾病之前都是没有治疗方法的。

　　其实，30年前就已经发现，杜氏肌营养不良症（肌肉萎缩症的一种）是因为dystrophin基因的突变造成的。没有正常的dystrophin基因拷贝的男孩，肌肉会慢慢地衰弱进而瘫痪，一般在25岁之前就会因为心力衰竭而死亡。

　　Olson以及其他科学家已经证明，CRISPR技术可以在小鼠中修复dystrophin基因。但是，基因编辑的成分还从来没有被直接注射到活着的人中，这也是Exonics公司的目标。

　　因为dystrophin基因中很多不同的突变都可以导致肌肉萎缩症，理论上说，一次CRISPR治疗，不能够修复所有突变的基因。Olson解释到，他们的治疗是针对“外显子51”的，如果能够修复此位点，大约可以帮助13%的患者。

　　新药开发专家担心，CRISPR研究不会像想象中的那么顺利。“专家担心，肌肉萎缩症患者们对CRISPR过于兴奋了，他们觉得这能够使他们站起来，正常走路。”协同轨迹分析项目（CollaborativeTrajectory Analysis Project，该项目致力于开发更高效的测试新药的方法）的执行总监Suan J.Ward提醒到。