药物发现与开发。医疗领域的重要痛点之一，是药物发现与开发的时间和成本。根据塔夫特药物发展研究中心（ Tufts Center for the study of Drug Development ）的数据，一款新药的面市从药物发现到获得FDA批准平均大约需要97个月。

　　虽然对专业技术的持续聚焦可以帮助改善时间跨度，但新药研发的成本却仍在持续增加。德勤的数据显示，自2010年以来，12家主要制药公司的获批药物开发成本已经增加了33％，至约每年16亿美元。

　　研发回报。生物制药研发的生产力至今仍然是一个充满争议性的话题。开发一款成功药物的成本持续增加，但由于报销制度中的不利因素、患者量的降低和企业间的竞争等，新药研发的收入回报环境也不容乐观。

　　虽然我们预计2010 - 2020年的研发回报相对与2000-2010年会有所提高，但实际上二者之间的变化微不足道。此外，影响研发回报最重要的不利因素之一在于那些失败的研发产品，特别是那些已经达到后期试验阶段的药物；这些药物的成本每年估计就占到了400亿美元以上。

　　医生/医院的效率。医疗领域的一项特别挑战，依然是医生的医疗实践明显滞后于新药和新治疗方法的获批。因此，许多医疗领域的机器学习和人工智能专家正不断鼓励主要的医疗服务供应商，让在其工作流程中融入现代的机器学习工具，以使其充分利用收集到的和已发表的海量医疗数据存储。

　　机器学习和人工智能可有望降低药物发现和医疗实践之间的时间差；与此同时，它们还能对治疗进行优化。例如，从北美放射学会2009年对肝胆放射的研究可见，23％的第二意见会改变诊断结论，而这也是专注于医学影像的机器学习公司有望能解决的领域。此外，那些致力于利用机器学习在基因组层面进行疾病判断的公司，例如Deep Genomics等，正帮助供应商精确定位，以提供更有效和更有针对性的治疗。

　　目前开展新药研发业务的通行方法为何？

　　目前，药物发现和开发业务是一个极为漫长的研究、测试和审批过程，持续的时间可达10年以上。据塔夫特药物发展研究中心报道，一款药物从第一阶段推进到通过FDA审批，平均需要花费96.8个月的时间。

　　新型治疗方法的研发之所以是一个独特的挑战，不仅是因为它所需要的漫长时间，而且还由于整个开发过程中各个阶段的POS都十分低。

　　药物发现始于最初的目标确定。一旦确定目标后，人们通常利用高通量筛选（HTS）来“命中发现”。HTS成本十分昂贵，它由机器人自动完成，通过在同一时间进行数以百万计的试验，找出最有潜力达到目标的化合物，提高药物发现的“命中”几率。

　　“命中”的结果经过优化成为导引化合物，然后再进一步深入优化，为进入临床前药物开发过程做好准备。当一款药物在进入第一阶段之前，这整个过程下来通常就需要1-3年，而它的POS却仅仅为20%。

　　第一阶段：重点为安全性；健康的志愿者（POS 20％）。

　　第二阶段：重点为有效性；有某种疾病或健康状况的志愿者（POS 40％）。

　　第三阶段：进一步收集不同人群有关安全性和有效性、剂量和药物联用等的信息。志愿者数量为几百到数千名（POS 60％）

　　AI / ML如何起作用？

　　在医疗领域，完美利用机器学习和AI优势的案例范围很广。在那些案例中，决策和/或预测不是由人的理解或直觉，而是由数据、且是由那些远远超出人类能力范畴的各种影响因素考量而驱动的。深度学习更是展示了其独特的潜力，因为它可以利用在不同任务中学到的知识，来提高在其他任务中的绩效。

　　减少发现失败，增大POS。人们将大量资本投入巨大的机会成本中，来探索、研究新的治疗方法，而在这一过程中，能达到第一阶段试验的成功概率（POS）大约只有20％。因此，迄今为止，学者们已经纷纷倡导利用AI/ML开发有效和准确的虚拟筛选方法，以取代昂贵且耗时的高通量筛选过程。

　　最近，谷歌和斯坦福的研究人员正致力于利用深度学习开发虚拟筛选技术，以取代或增强传统的高通量筛选（HTS）过程，并提高筛选的速度和成功率。通过应用深度学习，研究人员能够实现跨越多个靶点的众多实验的信息共享。正如Bharath Ramsundar等在其一篇机器学习相关的论文中所称：

　　“我们的实验表明，深层神经网络优于所有其他方法……尤其在于，深层神经网络大大超越了所有现有的商业解决方案。